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生物标志物
星期三十二月13，
部分：生物标志物
生物标记小组将炎性蛋白与癫痫相关联
对癫痫患者进行蛋白质组学筛查，以检查炎症在病情中的作用，结果使得能够建立诊断小组。从视频脑电图获取的临床事件发生后24小时内收集的31例癫痫患者的血液样本。还从29名没有癫痫的对照者获得血液样品。在评估的51个标记物中，11个具有平均血浆浓度，其在病例和对照之间显着不同。选择7种生物标志物以在癫痫发作后24小时产生癫痫发作评分，包括白细胞介素-16，CC基序趋化因子17，TNF-α，CC基序趋化因子4，TRAIL，MMP-3和P-钙粘蛋白。得到的癫痫发作评分得出％的灵敏度，90％的特异性，91％的阳性预测值，％的阴性预测值和95％的总体准确性。研究中揭示的高预测性标记似乎一般包括趋化信号，细胞死亡信号和细胞外基质支持，而其它标记在脉络丛中表达并参与脑损伤（Gledhill，JM等人，第71卷AnnuMeetAmEpilepsySoc（华盛顿12月1-5日），Abst1.）。
癌症
星期三十二月13，
科：癌症
新型缺氧激活的FLT3抑制剂前药在FLT3突变的AML中显示出活性
研究人员提供了一种新型低氧激活受体型酪氨酸蛋白激酶FLT3抑制剂前药SN-（德克萨斯州大学安德森癌症中心/奥克兰大学），基于quizartinib（AC-;DaiichiSankyo）的类似物。在Molm13和Mv4-11急性骨髓性白血病（AML）细胞系中，SN-显示对FLT3磷酸化及其下游靶点的选择性抑制。与AC-相比，SN-在低氧但不含氧的条件下（AC-在低氧条件下显示出减弱的抑制）选择性诱导四种原发性FLT3-ITD-突变的AML样品中的细胞凋亡。在体内MOLM14/luc/GFP异种移植NSG小鼠AML模型中，与媒介物相比，以42.3mg/kg/dqdip给药4周时观察到约88％至99％的白血病减少，SN-的中值治疗56天的生存期与观察到的媒介物的25天相比（P0.05）=0.）。此外，在AMLFLT3-ITDPDXNSG小鼠模型中，SN-显示中值生存期为.5天，与分别使用AC-（2.5mg/kgqd）和媒介物（Cavazos，A。等59thAnnuMeetAmSocHematol（Dec12-12，Atlanta，），Abst）。
（外部链接）
星期三十二月13，
科：癌症
拜耳鉴定新型AKR1C3抑制剂
拜耳公司已获得专利[8-（苯磺酰基）-3,8-二氮杂双环[3.2.1]辛-3-基]（1H-1,2,3-三唑-4-基）甲酮作为醛-酮还原酶家族1成员C3（AKR1C3）抑制剂据报道可用于治疗癌症，特应性皮炎，炎症瘢痕瘤，代谢性疾病和妇科疾病。示例化合物在基于荧光的测定中抑制在大肠杆菌中表达的重组人AKR1C3（IC50=1.1nM）。该化合物在1mcM和10mcM时从人类原代脂肪细胞中的雄烯二酮抑制睾酮的形成，并且在非人类灵长类动物子宫内膜异位症mar猴模型中胶囊中5mg/kgpo持续6周减少了总病灶大小（WO202817）。
WO202817
（外部链接）
星期三十二月13，
科：癌症
DaiichiSankyo和Puma宣布与MemorialSloanKettering的研究合作
DaiichiSankyo公司和彪马生物技术已宣布与纪念SloanKettering癌症中心的临床前研究公司合作，探索DaiichiSankyo公司的研究性抗体-药物偶联DS-的组合（曲妥珠单抗deruxtecan）和彪马生物技术的不可逆泛HER酪氨酸激酶抑制剂Nerlynx（那替尼）在受体酪氨酸蛋白激酶erbB-2（HER2）突变或HER2阳性实体瘤中的表达。科学家将使用等基因模型，并建立患者来源的异种移植模型，以评估HER2突变或HER2阳性癌症对DS-，neratinib和其他HER2靶向治疗的易感性，阐明这些不同肿瘤类型的作用机制和耐药性，并评估协同组合的潜力。第一三共和彪马生物技术公司将共同发起研究（彪马生物技术新闻发布）。
来那替尼
（外部链接）
星期三十二月13，
科：癌症
FDA提升PTX-乳腺癌临床试验的临床效果
PrescientTherapeutics宣布，FDA已经将PTX-（triciribinephosphate）用于受体酪氨酸蛋白激酶erbB-2（HER2）阴性乳腺癌患者的临床试验中，Prescient现在能够在这个试验中恢复招募患者，这是最后一次临床持续的PTX-临床试验。与对急性髓样白血病和卵巢癌试验的反应一样，Prescient已经满足了FDA对乳腺癌试验的要求，以满足FDA的要求，包括更新风险缓解计划，最大限度地降低肝毒性周围的风险（参见ThomsonReutersDrugNews，年11月6日）。在临床实施之前，乳腺癌试验已经成功完成了Ib期研究，达到了预先确定的安全标准。初步疗效分析也观察到了早期令人鼓舞的积极疗效，其中5例符合II期分析的资格（PrescientTherapeuticsNewsRelease）。
磷酸曲西立滨
（外部链接）
星期三十二月13，
科：癌症
第一名患者在PRIPSARCPI-联合研究中服用
Constellation制药公司表示，第一名患者已经接受了与Etax的小分子抑制剂CPI-相结合的Ib/II期PROSTAR研究，结合Xtandi（enzalutamide;安斯泰来制药公司）或Zytiga（阿比特龙;强生公司）/泼尼松在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的患者中。研究的Ib期部分旨在评估安全性，药代动力学和药效学，以及确定候选人与雄激素抑制剂Xtandi或Zytiga联合使用的推荐II期剂量。该研究的第二阶段部分将评估临床活性和潜在的生物标志物，以确定具有较高的临床抗肿瘤活性的CPI-（ConstellationPharmaceuticalsNewsRelease）的患者群体。
CPI-
（外部链接）
星期三十二月13，
科：癌症
在GDC-乳腺癌报告的第一阶段数据
来自人类第一期I期研究的选择性口服雌激素受体降解剂（SERD）GDC-（SRN-;Genentech）在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上介绍。该药物耐受性良好，所见临床效果令人鼓舞。（ER+），HER2阴性的转移性乳腺癌患者接受不断增加剂量的（n=3），0（n=3）或mg（剂量递增和扩大剂量）的绝经后妇女（n=36）。在这些患者中，由于疾病进展，分别有％，％和72％中断。安全性数据显示没有剂量限制性毒性，没有发现与该药有关的严重或3级或以上的不良事件。1级恶心是主要的不良事件（11例，26％），其中8例（19％）被认为与药物有关;有1例2级恶心，但这与药物无关。其他常见的1或2级不良事件包括腹泻8例，便秘7例，疲乏，热潮红，呕吐6例，腹痛，贫血，关节痛和天冬氨酸转氨酶升高（n=3）每）。与药物相关的其他不良事件（1级）包括虚弱，头痛，肌肉骨骼疼痛，食欲下降（各1例），肢端疼痛（2例）和肌痛（3例）。在mg剂量下，2名患者由于1级恶心，呕吐和眩晕而需要治疗中断。未达到最大耐受剂量，推荐的II期剂量为mg。在药代动力学方面，GDC-的血浆暴露剂量依赖性增加，估计半衰期约为20小时，允许每天给药。平均累积比率约为1.6倍，在稳定状态下用mg观察到具有Cmax和约50％CV的60％变异性（CV）和AUC24。药效学数据显示ER/PR水平降低的证据，包括ESR1突变的患者在治疗活检中观察到增殖。在基线显示FES-PET和狂热疾病的患者显示FES摄取完全或90％抑制至GDC-后的背景水平。GDC-（n=3/24例RECIST可测量疾病）和36％临床受益率（n=13/36）对mg剂量有13％未确认的总体缓解率。先前接受氟维司群/CKD4/6抑制剂治疗或ESR1突变的患者可获得临床益处。通过循环肿瘤DNA（ctDNA）测量，大多数具有临床益处和ESR1突变肿瘤的患者具有降低的突变等位基因频率，
（外部链接）
星期三十二月13，
科：癌症
杭州诺诺制药专利FGFR4抑制剂
杭州诺诺制药公司已经披露了新型杂环化合物，据报道可用作治疗癌症的成纤维细胞生长因子受体4（FGFR-4）抑制剂。通过Caliper的微流体迁移率变动分析测定，示例性化合物抑制FGFR-4（ICnM）的活性比FGFR-1（IC5000nM）具有选择性。它显示抗人肝Huh-7癌细胞的抗增殖活性（IC0nM，CellTiter-Glo分析）（WO202390）。
WO202390
（外部链接）
星期三十二月13，
科：癌症
由Roche提供的新型TLR8激动剂
罗氏（Roche）已经确认，苯并氮杂二甲酰胺类似Toll样受体8（TLR8）激动剂，据报道可用于治疗癌症，炎症，败血症，变态反应，哮喘，移植排斥，自身免疫和传染病等。
在分泌型胚胎碱性磷酸酶（SEAP）报告基因测定中，在HEK-Blue细胞中表达的示例性化合物[I]在人类TLR8受体（EC50=0.mcM）中显示出对TLR7受体的选择性（EC50=0.4mcM）WO202704）。
第二化合物[II]在分泌的胚胎碱性磷酸酶（SEAP）报道基因中在HEK-Blue细胞中表达的对人类TLR8受体（EC50=0.mcM）具有选择性比对TLR7受体（EC50=10mcM）测定（WO202703）。
[I]WO202704
[II]WO202703
（外部链接）
星期三十二月13，
科：癌症
研究人员开发了一种新的U2af1基因敲除小鼠模型
众所周知，参与mRNA前体剪接的基因在骨髓增生异常综合征（MDS）中高度突变。华盛顿大学医学院的研究人员研究了U2AF1基因，该基因已被发现在11％的MDS患者中发生突变。尽管野生型U2AF1的作用尚不清楚，但已经观察到U2af1-突变型小鼠具有异常的造血和RNA剪接。研究人员开发了一种骨髓增生异常综合征U2af1敲除小鼠模型来研究和了解U2AF1在造血中的作用。之后的U2af1通过Cre重组酶介导的过程，进入受体野生型小鼠，进行外周血，骨髓和脾脏的分析。据观察，U2af1纯合缺失与未去除小鼠的相比，血白细胞和红细胞计数以及血液中的血小板，嗜中性粒细胞，单核细胞和B和T细胞的数目都减少（P0.）。当在胚胎中进行测试时，观察到U2af1基因的缺失是致命的，如出生的人数与其他组小鼠相比（0名出生对9-23名出生，P=0.），如在成年小鼠中一样，造成骨髓造血祖细胞失效和骨髓造血祖细胞耗竭。从这些结果可以得出结论，U2af1是正常造血所必需的，其纯合缺失是致命的，导致异常的造血过程和不能造血的细胞。U2af1中的杂合突变对于细胞存活是足够的（Wadugu，B。等，第59届AnnuMeetAmSocHematol（Dec9-12，Atlanta），Abst）。
癌症免疫疗法
星期三十二月13，
部分：癌症免疫疗法
AduroBioTech停止开发CRS-
AduroBioTech正在停止开发其第一代利斯特氏菌（Listeria）为基础的CRS-，以表达肿瘤相关抗原间皮素（mesothelin）。它将放弃在间皮瘤，卵巢癌和胃癌的每个试验。该决定是基于其间皮瘤和卵巢研究的初步结果，以及商业和商业评估。该公司现在将重点和投资转向STING激动剂项目，B选择抗体和pLADD个性化新抗原方案。由于这些变化，公司目前的现金余额预计将足以资助到年的计划活动（阿杜罗生物技术新闻稿）。
（外部链接）
星期三十二月13，
部分：癌症免疫疗法
Mersana治疗剂在XMT-的第一阶段研究中给予第一名患者剂量
MersanaTherapeutics报告了第一名患者在其NaPi2b靶向抗体-药物缀合物XMT-（ClinicalTrials.gov标识符NCT）的I期开放标签，剂量递增和扩展研究中的剂量）。该公司计划在试验中纳入表达NaPi2b的肿瘤患者的初始剂量增加队列，目标是选择推荐的II期剂量，随后进行三个扩充队列。预计两个扩展队列每个招收30名卵巢癌和非鳞状非小细胞肺癌患者，而第三个队列预计将包括已知表达NaPi2b（钠依赖性磷酸盐转运蛋白2B）如甲状腺乳头状癌，乳头状肾细胞癌，子宫内膜癌和唾液腺癌（MersanaTherapeuticsNewsRelease）。
（外部链接）
星期三十二月13，
部分：癌症免疫疗法
报道了cemiplimab治疗晚期皮肤鳞状细胞癌的一线关键结果
Regeneron制药公司和赛诺菲公司已经发布了一项关于82例晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者关键性cemiplimabII期临床试验的结果（ClinicalTrials.govIdentifierNCT）。数据来自EMPOWER-CSCC1，一个单臂，开放标签试验，保持活跃。在每2周接受3mg/kg剂量的cemiplimab的转移性CSCC患者的研究组中，入组已完成。在全身化疗或放疗之后，大约三分之二的患者有进展。Cemiplimab是一种针对程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）的研究性人类抗体，经独立审查确定，总体反应率为46.3％。在数据分界点尚未达到应答的中值时间（38个响应中的32个正在进行）。在分析时，所有患者最少6个月随访。研究中的安全性概况通常与经批准的抗PD-1药剂一致。这些关键数据将成为向FDA提交的滚动BLA提交的基础，FDA已经启动并预计将在明年第一季度完成。EMA提交的文件也预计将在明年第一季度完成。EMPOWER-CSCC1研究的其余两个研究组继续进行EMPOWER-CSCC1研究，对于每3周接受mg平剂量的cemiplimab的转移性CSCC患者，以及局部晚期和不可切除的CSCC患者每2天接受3mg/kg剂量的cemiplimab周。Cemiplimab在9月份获得了高级CSCC的突破性疗法称号EMPOWER-CSCC1研究的其余两个研究组继续进行EMPOWER-CSCC1研究，对于每3周接受mg平剂量的cemiplimab的转移性CSCC患者，以及局部晚期和不可切除的CSCC患者每2天接受3mg/kg剂量的cemiplimab周。Cemiplimab在9月份获得了高级CSCC的突破性疗法称号EMPOWER-CSCC1研究的其余两个研究组继续进行EMPOWER-CSCC1研究，对于每3周接受mg平剂量的cemiplimab的转移性CSCC患者，以及局部晚期和不可切除的CSCC患者每2天接受3mg/kg剂量的cemiplimab周。Cemiplimab在9月份获得了高级CSCC的突破性疗法称号汤森路透药物新闻，年9月8日）（Regeneron制药新闻稿;赛诺菲新闻稿）。
（外部链接）
心血管疾病
星期三十二月13，
科：心血管疾病
AkarnaTherapeutics提供新颖的BAR激动剂
据报道，AkarnaTherapeutics公司拥有专利的胆固醇受体（BAR）激动剂，用于治疗动脉粥样硬化，糖尿病，血脂异常，原发性胆汁性肝硬化，胆汁郁积，X综合征（代谢综合征），非酒精性脂肪性肝炎和肥胖症。示例性化合物在Gaussia萤光素酶闪烁测定法（WO205633）中显示对BAR的拮抗活性（EC50nM）。
WO205633
（外部链接）
公司新闻
星期三十二月13，
科：公司新闻
CycleniumPharma和Ono进入药物发现合作协议
CycleniumPharma表示，它已经与Ono制药签署了药物发现协议。该合作将重点放在Cyclenium的合成小分子大环化合物QuestLibrary和相关专业知识上，以确定Ono在各种治疗重点领域选择的多种药理靶点的临床候选药物。根据条款，Cyclenium将获得Ono的预付款和研究经费，以及市场产品的发展里程碑和版税。进一步的财务细节无法获得（CycleniumPharma新闻稿）。
星期三十二月13，
科：公司新闻
Immunocore的IMCgp-和ProMeticLifeSciences的PBI-获得了英国PIM的称号
英国药品和医疗保健产品监管机构Immunocore收到了用于IMCgp-治疗转移性葡萄膜黑色素瘤患者的有前途的创新药物（PIM）称号。ProMetic生命科学公司的口服活性药物候选药物PBI-也被命名为PIM指定，作为特发性肺纤维化患者的nintedanib的附加治疗（ImmunocoreNewsRelease;ProMeticLifeSciencesNewsRelease）。
PBI-
（外部链接）
星期三十二月13，
科：公司新闻
Mallinckrodt收购OceraTherapeutics完成
Mallinckrodt完成对OceraTherapeutics的收购，使其成为全资子公司。所有未被有效投标的Ocera股份已被注销，并被转换为每股1.52美元的权利，再加上一项或有价值权利，以每股2.58美元的现金收取一笔或多笔现金。Ocera公司的产品OCR-（苯基乙酸鸟氨酸盐）是一种氨清除剂，正在研究肝性脑病，一种与高氨血症有关的神经精神综合征（MallinckrodtNewsRelease）。
鸟氨酸苯乙酯
（外部链接）
皮肤病
星期三十二月13，
科：皮肤病
BioStemTechnologies，迈阿密大学进行BSEM17-的临床前研究
BioStem科技公司与迈阿密大学皮肤病与皮肤外科伤口愈合研究实验室合作，宣布启动一项研究，检查该公司的BSEM17-复方对三度烧伤创面的愈合作用。为期21天的研究将涉及在猪模型中创建的三度烧伤创面，将立即用BSEM17-化合物，无菌纱布和无菌水处理，并用聚氨酯薄膜敷料覆盖2天，然后再添加5个每天2小时饱和纱布治疗。评估将上皮组织再生的伤口百分比，再生长上皮的厚度，炎性细胞浸润的量以及新的结缔组织和显微血管的数量（BioStemTechnologiesNewsRelease）。
（外部链接）
药物设计，药物输送和技术
星期三十二月13，
部分：药物设计，药物输送和技术
Aprecia与CyclePharmaceuticals合作开发3D打印的孤儿药
Aprecia制药公司和Cycle制药公司表示，他们通过三维印刷（3-DP）技术达成了开发和商业化孤儿药的交易。Aprecia的3-DPZipDose平台是唯一一种用于FDA批准的药物中的3-DP技术（参见ThomsonReutersDrugNews，年3月23日）（ApreciaPharmaceuticalsNewsRelease）。
眼睛疾病
星期三十二月13，
部分：眼睛疾病
Evotec与CRTD建立视网膜疾病研究合作
Evotec公司与德累斯顿研究中心（CRTD）进行了一项研究合作，以发现新型小分子视网膜疾病的候选药物。在此次合作下，Evotec将利用CRTD在干细胞视网膜疾病模型方面的专业知识，并将应用其诱导多能干细胞（iPSC）技术平台，以确定潜在的临床开发候选药物。通过使用患者衍生的iPSCs，随后分化成视网膜中包含的各种细胞类型，该合作旨在建立高度相关的疾病在盘菜模型，可能导致潜在的治疗失明的主要原因（Evotec新闻发布）。
星期三十二月13，
部分：眼睛疾病
Omidria的指示在美国扩大
Omeros表示，FDA批准补充NDA（sNDA），将Omidria（苯肾上腺素和酮咯酸眼内溶液）的适应症扩大1％/0.3％，包括用于儿科患者（年龄从17岁起）。这种用于白内障手术或人工晶状体置换术的药物可防止术中瞳孔缩小（缩小瞳孔）并减少术后疼痛（OmerosNewsRelease）。
（外部链接）
胃肠道疾病
星期三十二月13，
科：胃肠道疾病
FDA延长XeljanzsNDA在溃疡性结肠炎中的复查日期
美国食品及药物管理局（FDA）已经延长了3个月的处方药使用者费用法（PDUFA）的诉讼日期，以完成对辉瑞公司针对Xeljanz（枸橼酸托法替尼）补充NDA（sNDA）的审查，这是一项针对成年患者的中度至重度活动性溃疡结肠炎。FDA决定，辉瑞公司最近提交的信息构成了一项重大修改，该机构已将预期的PDUFA日期延长至明年6月。欧盟也正在审议Tofacitinib治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（辉瑞新闻稿）。
托法替尼柠檬酸盐
（外部链接）
星期三十二月13，
科：胃肠道疾病
第一名患者在IBS-D中的利福霉素SV的II期研究中随机化
Cosmo制药公司宣布，第一例患者已经在利福霉素SV用于治疗腹泻型肠易激综合征（IBS-D）的II期临床试验中被随机化（ClinicalTrials.govIdentifierNCT）。这项随机，概念验证的安慰剂对照研究将评估两种剂量的利福霉素-v在减轻IBS-D患者腹痛和腹泻方面的疗效和安全性，与安慰剂相比。西欧25个地点的名受试者将被纳入3个可能治疗组中的每一个，并以1：1：1的比例进行随机分组。试验中的三个治疗组将包括每天两次mg利福霉素SV，每天三次mg利福霉素SV或安慰剂，给药2周。该研究将调查3个月随访期间2周疗程后的持续治疗效果，主要终点是达到充分缓解腹痛和腹泻的受试者的比例。
利福霉素
（外部链接）
星期三十二月13，
科：胃肠道疾病
NorthSeaTherapeutics获得资金开发用于治疗NASH的icosabutate
NorthSeaTherapeutics宣布完成万欧元A系列资金，用于开发结构工程脂肪酸（SEFA）二十碳五烯酸，作为治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的新型口服方法。这笔资金将用于在NASH进行IIb期临床研究，并将其发展到III期准备阶段，包括临床和非临床毒理学研究以及CMC开发。两项之前的II期临床研究的结果已经证明icosabutate对于高甘油三酯血症的治疗是安全和有效的。该化合物以及发现和临床前阶段SEFA的库已经从PronovaBioPharmaNorge获得许可。NorthSeaTherapeutics由来自血脂异常和肝病领域的经验丰富的高管团队领导，公司也得到世界着名的临床和科学顾问团队的支持。由Forbion和BGV领导的投资集团包括NovoSeeds，
Icosabutate
（外部链接）
血液和血液凝固障碍
星期三十二月13，
科：血液和血液凝固异常
EMA的CHMP要求betrixabanMAA的附加信息
波多拉制药公司表示，EMA人用药品委员会（CHMP）要求提供更多与贝曲西班MAA有关的信息。MAA包括来自Portola关键性III期APEX研究的数据，该研究评估口服Betrixaban35至42天，与注射依诺肝素6-14天相比，安慰剂评估高危急性病患者静脉血栓栓塞的预防（ClinicalTrials.gov标识符NCT）。该研究在全球超过个临床地点招募了7,名患者。贝曲西班于年6月首次获得FDA批准，商品名为Bevyxxa，用于预防由于中度或重度限制活动性和其他静脉血栓栓塞危险因素而处于血栓栓塞并发症风险中的成年患者的静脉血栓栓塞（请参阅汤森路透药物新闻，年6月26日）（波托拉制药新闻稿）。
贝曲西班
（外部链接）
免疫调节剂
星期三十二月13，
部分：免疫调节剂
DucentisBiotherapeutics公司获得了自身免疫性疾病的突变多肽
DucentisBiotherapeutics公开了包含和/或位突变的新型OX-2膜糖蛋白（CD）-突变多肽，可能用于治疗自身免疫性疾病。所选产物是由人突变体CD组成的融合蛋白，所述人突变体CD包含在C末端融合的KY突变，通过肽接头在ExpiCHO细胞中表达的人IgG1Fc区。如通过Biacore测定法测定的，对CD受体（CDR）半衰期为.6秒的突变CD-Fc的结合亲和力（Kd）为8.07nM。KY突变体CD-Fc在分离的人嗜中性粒细胞中以较低剂量抑制佛波醇12-肉豆蔻酸酯13-乙酸酯（PMA）刺激的氧化爆发（WO194941）。
（外部链接）
星期三十二月13，
部分：免疫调节剂
FDA批准Nucala治疗嗜酸性粒细胞增多症和多血管炎
葛兰素史克（GSK）宣布，FDA已批准Nucala（美泊利单抗）作为第一个靶向治疗嗜酸性韦格纳肉芽肿（EGPA），以前称为变应性肉芽肿性血管综合征。年6月，GSK为mepolizumab提交了补充BLA（sBLA）。Mepolizumab是一种白细胞介素-5（IL-5）拮抗剂，目前尚未批准用于治疗其他嗜酸粒细胞性疾病或缓解急性支气管痉挛或哮喘状态。EGPA的批准基于关键的52周的III期MIRRA研究的结果，该研究是GSK与国家过敏和传染病研究所（ClinicalTrials.gov的标识符NCT0889）。MIRRA研究共纳入例复发和/或难治性患者，设计目的是评估每4周皮下注射mg美泊利单抗与安慰剂作为标准护理（皮质类固醇激素）的疗效和安全性加或减免疫抑制剂）。试验的主要终点包括累计缓解时间和第36周和48周达到缓解的患者比例。这两个终点均有统计学意义，有利于mepolizumab。所有六个次要终点（调查复发，缓解和皮质类固醇使用）也符合mepolizumab。两个治疗组之间经历治疗不良事件（AEs）的患者百分比相当，其中97％和94％的受试者分别报告mepolizumab和安慰剂组中的治疗AE。接受mepolizumab治疗的患者注射部位反应发生率为15％，接受安慰剂的患者为13％。接受mepolizumab的患者中有18％报告有严重不良事件，而接受安慰剂的患者中有26％报告有严重不良事件。最常见的严重不良事件是哮喘恶化/恶化。在美国，Nucala现在可用于EGPA的治疗。葛兰素史克（GSK）为符合条件的患者提供各种患者帮助计划（葛兰素史克新闻稿;FDA新闻稿）。接受mepolizumab的患者中有18％报告有严重不良事件，而接受安慰剂的患者中有26％报告有严重不良事件。最常见的严重不良事件是哮喘恶化/恶化。在美国，Nucala现在可用于治疗EGPA。葛兰素史克（GSK）为符合条件的患者提供各种患者辅助计划（葛兰素史克新闻稿;FDA新闻稿）。接受mepolizumab的患者中有18％报告有严重不良事件，而接受安慰剂的患者中有26％报告有严重不良事件。最常见的严重不良事件是哮喘恶化/恶化。在美国，Nucala现在可用于EGPA的治疗。葛兰素史克（GSK）为符合条件的患者提供各种患者帮助计划（葛兰素史克新闻稿;FDA新闻稿）。
（外部链接）
代谢紊乱
星期三十二月13，
科：代谢紊乱
Alnylam制药公司完成轧制NDA提交patisiran
Alnylam制药公司表示，已经完成了向FDA递交NDA的申请。这种药物是一种针对转甲状腺素蛋白的RNAi治疗药物，正在研究用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性。该公司要求该申请获得优先审查。Patisiran已经获得了FDA的快速追踪和突破性治疗指定，并且获得了ATTR淀粉样变性的扩大的孤儿药物名称（参见汤森路透药物新闻，年12月12日）（AlnylamPharmaceuticalsNewsRelease）。
（外部链接）
星期三十二月13，
科：代谢紊乱
欧洲委员会授予KL-的孤儿药物名称给MELAS
欧盟委员会已授予NeuroVive制药公司KL-口服治疗遗传性线粒体病线粒体肌病，脑病，乳酸酸中毒和脑卒中样发作（MELAS）的孤儿药物名称。由NeuroVive和YungjinPharm联合开发的KL-目前正在韩国进行一期研究（参见汤森路透药物新闻，年12月12日）。NeuroVive计划在明年开始下一阶段的研究（NeuroVivePharmaceuticalNewsRelease）。
（外部链接）
神经障碍
星期三十二月13，
科：神经系统疾病
Tonix制药公司计划为TNX-SL提交IND
Tonix制药公司表示，根据FDA的反馈，该公司已经提交了IND申请所需的数据，以支持TNX-SL（该公司用于治疗阿尔茨海默病疾病。Tonix计划在年第一季度提交TNX-SLIND（TonixPharmaceuticalsHoldingNewsRelease）。
环苯扎林盐酸盐
（外部链接）
病理过程
星期三十二月13，
科：病理过程
DS-显示了作为有效的口服活性的铁调素生产抑制剂的体内功效
DaiichiSankyo的研究人员提出了一系列新的4,6-二取代吲唑化合物作为铁调素生产抑制剂，其中DS-被选为主要候选人。合成和优化导致发现有效和生物可用的铁调素生产抑制剂DS-。药代动力学分析显示适当的亲脂性化合物DS-具有良好的代谢稳定性和低血浆蛋白结合性。在体内，DS-在小鼠中显示出高的血浆暴露，Cmax为4.94mcg/mL，tmax为0.67h。该化合物被认为具有合适的口服剂型。最后，使用白细胞介素-6诱导的急性炎症小鼠模型评估DS-的铁调素降低作用，证明其在30mg/kg的口服剂量下显着降低血液铁调素水平的能力。尽管作用机制的确切目标分子仍然未知，
DS-
（外部链接）
赞赏
长按向我转账
受苹果公司新规定影响，iOS版的赞赏功能被关闭，可通过转账支持。
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