重磅国外已批准上市的罕见病治疗药物相
随着国内医疗用药水平的提高，各大市场格局已初步形成，罕见病作为政策扶持力度较大的新领域开始进入各大药企的视野。然而，在国外吃香的罕见病领域，我国虽然正在努力填补这方面的空白，但总体来看，差距仍然较大。罕见病伙伴现推出国外已批准上市的罕见病治疗药物目录及相关信息供大家参考。系列专栏，敬请期待！
药物通用名
药物适应症
药物对应的罕见病中文名
mipomersen
纯合型家族性高胆固醇血症
纯合型家族性高胆固醇血症
nilotinib
慢性髓细胞白血病
慢性髓细胞白血病
Sorafenib
肝细胞癌
肝细胞癌
rituximab
抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎（韦格纳肉芽肿病，显微镜下多发性微小动脉炎/非特异性系统性坏死性小血管炎，Churg-Strauss综合征/过敏性肉芽肿性血管炎）
肉芽肿伴血管炎(GPA，韦格纳肉芽肿)，肉芽肿性过敏性脉管炎，变应性肉芽肿性血管炎(嗜酸性肉芽肿性血管炎，AGPA，Churg-Strauss综合征)，显微镜下多血管炎
bevacizumab
卵巢癌
卵巢癌
aripiprazole
图雷特综合症/Tourette综合征
Tourette综合征
Imatinibmesylate
隆突性皮肤纤维肉瘤
隆凸性皮肤纤维肉瘤(DSFP，隆突性皮肤纤维肉瘤)
Somatropin
同源框基因（SHOX）缺乏导致的小儿身材矮小
SHOX相关矮小症
Dasatinib
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病
急性淋巴细胞白血病
eteplirsen
杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症
Histrelin
中枢性性早熟
中枢性性早熟,中枢性早熟(GnRH依赖性性早熟)
vandetanib
甲状腺滤泡状癌，甲状腺髓样癌，未分化型甲状腺癌，局部晚期和转移性甲状腺乳头状癌
甲状腺滤泡状癌，甲状腺髓样癌
Imatinibmesylate
与血小板衍生生长因子基因重新排列相关的骨髓增生性疾病/骨髓增生异常综合征
骨髓增生异常综合征
Balsalazidedisodium
小儿溃疡性结肠炎
小儿溃疡性结肠炎
Biocarbonateinfusate
连续性肾脏替代治疗/连续性血液净化的血液滤过
急性肿瘤溶解综合征(ATSS)
raloxifene
降低绝经后妇女乳腺癌的风险
乳腺癌
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