一周医药领域大事件总结
本周医药领域主要大事件，分为五个板块整理肿瘤免疫治疗领域；生物制药——抗体药物领域；化药领域；基因治疗以及新锐公司融资。开始还是先放上我的女神养养眼吧。
肿瘤免疫治疗
1、BMSnivolumab获FDA优先审批资格。百时美施贵宝（BMS）宣布美国FDA受理其nivolumab用于既往索拉非尼治疗后的肝细胞癌（HCC）患者的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予该申请优先审批资格。此前，该药在肝细胞癌的治疗上已获FDA授予孤儿药资格。
2、罗氏PD-L1生物标志物检测获FDA批准。罗氏（Roche）宣布其VENTANAPD-L1（SP）检测获美国FDA批准，用于考虑接受抗PD-L1免疫药物IMFINZI（durvalumab）治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，作为其PD-L1状态的一种辅助诊断。该检测通过对肿瘤微环境中的肿瘤及免疫细胞进行染色和评分，评估患者的PD-L1状态，为临床医生提供指导治疗决策的信息。
3、FDA加速批准Keytruda一线治疗膀胱癌。默沙东（MSD）宣布其重磅肿瘤免疫疗法药物Keytruda（Opdivo）获美国FDA加速批准，将适应症扩大到局部晚期或转移性尿路上皮癌的一线治疗，这将造福那些无法使用顺铂化疗的患者。此外，FDA也同时批准Keytruda作为二线疗法，治疗经过含铂化疗，或是经过含铂化疗与辅助治疗/新辅助治疗的12个月内，病情依旧出现进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。
4、默沙东KEYTRUDA获FDA优先审评资格。默沙东（MSD）宣布美国FDA受理其抗PD-1疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）治疗已经接受两种或更多种化疗方案的复发或晚期胃癌或胃食管连接腺癌患者的补充生物制剂许可申请（sBLA），并通过PDUFA机制授予该药优先审评资格，目标行动日期为年9月22日。
5、信达PD-1单抗IBI进入III期临床。信达生物宣布启动其PD-1单抗IBI二线治疗晚期或转移性鳞状非小细胞肺的III期临床研究。IBI目前还在进行食管癌、霍奇金淋巴瘤的II期临床研究。信达成为继恒瑞之后国内第2家进入III期临床的PD-1/PD-L1药物开发企业。
6、欧盟批准首个用于成神经细胞瘤的免疫疗法药物。EUSA制药宣布其Dinutuximabbeta获欧盟批准，用于治疗12个月及更大年龄的成神经细胞瘤儿童患者。该药是一种单克隆嵌合抗体，其以成神经细胞瘤细胞上的特异抗原GD2为靶点，是首个获欧盟批准用于高风险成神经细胞瘤的免疫疗法药物。
7、罗氏新型双特异性抗体I期临床数据。罗氏（Roche）公布其可同时结合T细胞和肿瘤细胞的新型癌症免疫疗法分子化合物CEA-TCB（RO;RG），治疗癌胚抗原（CEA）阳性实体瘤患者包括过表达CEA并在至少两个先前化疗方案后进展了的微卫星稳定（MSS）转移性结肠直肠癌（mCRC）患者的两项I期临床研究结果。结果表明，该药作为单一疗法具备抗肿瘤活性，并且与TECENTRIQ（atezolizumab）联合使用时进一步获得增强。
生物制药——抗体药领域
安进向美国FDA提交偏头痛药物上市申请。安进（Amgen）宣布向美国FDA提交其偏头痛新药erenumab的生物制品许可申请（BLA），该药是一种单克隆抗体药物，通过靶向阻断降钙素基因相关肽（CGRP）受体来预防偏头痛，该受体被认为在偏头痛的发生中发挥了关键作用。该药是目前唯一一个处于后期临床开发的直接靶向CGRP受体的药物分子。
赛诺菲/再生元抗炎药获美国FDA批准治疗RA。赛诺菲（Sanofi）与再生元（Regeneron）合作开发的抗炎药Kevzara（sarilumab）获美国FDA批准，用于既往接受一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARDs，例如甲氨蝶呤）治疗缓解不足或不耐受的中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗。该药是一种人源化单克隆抗体，靶向结合白介素-6受体（IL-6R），抑制该受体介导的炎性信号。该药可作为单药治疗，也可与甲氨蝶呤（MTX）或其他传统抗风湿药物联合用药。
罗氏抗炎药获美国FDA批准。罗氏（Roche）宣布其抗炎药Actemra（tocilizumab，托珠单抗）皮下注射制剂获美国FDA批准，用于巨细胞动脉炎（GCA）治疗。此次批准，使Acterma成为FDA批准用于治疗GCA成人患者的首个药物；该批准同时也是Acterma自年在美国上市以来，在FDA监管方面斩获的第6个批文。此前，FDA已授予该药治疗GCA的突破性药物资格和优先审查资格。
GSK抗炎药治疗EGPAIII期临床成功。葛兰素史克（GSK）宣布其抗炎药Nucala（mepolizumab，美泊利单抗）治疗复发性和难治性嗜酸性肉芽肿血管炎（EGPA）的一项关键性III期临床研究达主要终点和全部次要终点。该药是一种全人源化单克隆抗体，特异靶向白细胞介素5（IL-5），目前正处于多个临床项目中，用于慢性阻塞性肺病、重度嗜酸粒细胞性哮喘、嗜酸粒细胞性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的治疗。
UCB/安进骨质疏松药物III期临床成功。优时比制药（UCB）和安进（Amgen）宣布其骨质疏松药物Romosozumab的III期临床研究达主要终点和关键次要终点。但是研究中观察到了心血管严重不良反应裁定事件的不平衡（Romosozumab2.5%vs阿仑唑奈1.9%）。
阿斯利康重度哮喘药物III期临床数据积极。阿斯利康(AZ）宣布其benralizumab在治疗重度哮喘患者的III期临床试验中，在减少或停止使用口服类固醇的同时，可有效控制哮喘的症状。该药是一种针对白介素-5受体的人源化单克隆抗体，与白介素-5受体的结合能够导致嗜酸性粒细胞因为细胞毒性而死亡
默沙东四价宫颈癌疫苗获批。5月19日，国家药监局网站信息显示，智飞生物代理的默沙东四价宫颈癌（HPV）疫苗佳达修正式获CFDA批准在中国销售，用于20至45岁的女性预防HPV-6、11、16、18型感染。
.阿斯利康/利奥IL-17抗炎药获欧盟CHMP支持批准。阿斯利康（AZ）宣布，其合作伙伴利奥制药（LEOPharma）已收到欧盟人用医药产品委员会（CHMP）关于单抗类抗炎药brodalumab的积极审查意见，推荐批准该药用于适合系统治疗（全身治疗）的中度至重度斑块型银屑病患者。该药是首个也是唯一一个选择性靶向白细胞介素17（IL-17）受体的全人源化单克隆抗体，通过结合白细胞介素17（IL-17）受体，能够有效阻断多种促炎性白细胞介素17（IL-17）细胞因子的生物学活性，抑制炎症信号通路。
Shire罕见病单抗新药III期临床结果积极。Shire宣布其lanadelumab治疗12岁或12岁以上的遗传性血管性水肿（HAE）患者的III期临床试验积极结果。结果表明，该药具有较好的疗效和安全性。lanadelumab是一种特异性结合和抑制血浆激肽释放酶的研究性全人源单克隆抗体，也是一项针对预防HAE患者血管性水肿发作的研究性创新治疗方案。
靶向治疗儿童耐药性白血病的最新疗法出炉。曼彻斯特大学的研究人员通过研究发现细胞表面的一种蛋白5T4是导致几种最常见儿童期白血病产生化疗抵抗的罪魁祸首。早期检测表明，使用抗体药物联合疗法（ADC）靶向作用于该蛋白有望改善疗效。这项由血癌慈善基金资助的研究发表在《血液病学》杂志上。
默克获得帝人制药AD抗体药物全球许可权。默克（Merck）表示已与日本帝人（Teijin）制药公司达成了一项全球独家项目许可协议，默克将得到帝人在研阶段的靶向tau蛋白的临床前候选抗体药物的开发、生产及商业开发权益，同时支付一定的预付款和相应的里程碑款。除此之外，日本帝人制药有根据销售额收取特许使用权费和保留在日本共同开发的权利。Tau蛋白的变化被认为神经系统疾病息息相关，包括阿尔茨海默氏病（AD）。
化药领域
20年来首款镰状细胞病新药有望上市。美国FDA肿瘤咨询委员会（ODAC）以10票支持3票反对的投票结果支持EmmausLifeSciences的Endari上市。Endari是一种口服药用级别的左旋谷氨酰胺，用于治疗镰状细胞病。该药的PDUFA审批日期为7月7日，如果获批上市，将成为FDA批准的首款可用于治疗儿童镰状细胞病药物，也将是近20年来首个上市治疗镰状细胞病的新药。
新基复发性多发性硬化症新药III期临床成功。新基（Celgene）宣布，其在研新药ozanimod在治疗复发性多发性硬化症的III期临床试验达主要终点，显著降低了年复发率。该药是一种全新的口服药物，能选择性地调节两款鞘氨醇-1-磷酸（sphingosine1-phosphate）受体S1PR1与S1PR5。根据该项试验结果，新基计划在今年底向美国FDA递交上市申请。
GlycoMimetics白血病新药获FDA突破性疗法认定。GlycoMimetics公司宣布其候选药物GMI-获美国FDA授予突破性疗法认定，适应症为成年患者的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）。该药为E-selectin拮抗剂，目前处于II期临床试验阶段。此前，该药已获美国FDA授予孤儿药资格和快速通道资格。
血管扩张性休克在研新药III期临床获显著结果。LaJollaPharmaceutical公司公布其在研新药血管紧张素II（angiotensinII）LJPC-治疗血管扩张性休克的III期临床研究结果。结果显示，与安慰剂相比，针对高度耐药性的患者群体，该药可以有效升高血压，总体不良事件没有增加，且其他血管加压剂的使用剂量减少。
恒瑞医药抗痛风1类化药将开展II期临床。恒瑞医药及其控股子公司上海恒瑞医药有限公司将于近日开展SHR片的II期临床试验。该药是一个URAT1选择性抑制剂，拟用于高尿酸血症和痛风的治疗。
型糖尿病新药研发获重要突破。日前，《自然》杂志同时在线发表了两项重大成果：中科院上海药物研究所领衔成功解析人源胰高血糖素受体全长蛋白的三维结构；上海科技大学iHuman研究所领衔成功解析人源胰高血糖素样肽1受体七次跨膜区晶体结构。这两项发现将为研发治疗2型糖尿病的新药提供重要的结构生物学基础。
诺华抗癌药Zykadia进入ALK阳性肺癌一线治疗。诺华（Novartis）宣布其新型靶向抗癌药Zykadia（ceritinib）获欧盟人用医药产品委员会（CHMP）发布积极意见，推荐批准扩大Zykadia的适用人群，用于间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。如果获批，Zykadia将为既往未接受治疗（初治）和新确诊为ALK阳性晚期NSCLC患者提供一个重要的一线治疗选择。
Micell新产品III临床达主要终点。MicellTechnologies宣布其西罗莫司可降解聚合物冠状动脉支架系统（MiStent）治疗冠状动脉疾病患者的III临床试验达主要终点。结果显示，该系统与依维莫司洗脱冠状动脉支架系统（Xience）相对比，具有较好的复杂患者人群的非劣效安全性与疗效。
Puma乳腺癌新药获FDA支持批准上市。美国FDA专家组以12：4的投票结果支持PumaBiotech的EGFR/HER2双抑制剂Neratinib上市用于HER2阳性早期乳腺癌患者手术后的维持疗法。该药在III期临床中比安慰剂降低复发风险，虽具有严重的腹泻副作用，但该副作用可以在一定程度上用药物控制。
乙肝新药IIa期临床出色。美国SpringBankPharmaceuticals宣布其在研新药SB治疗慢性乙肝的IIa期临床研究取得出色成果，有望将该药推进到下一个阶段的临床试验。该药是一款全新的小分子核酸杂交化合物，有潜力激活RIG-I蛋白与NOD2蛋白，并在被病毒感染的细胞内启动干扰素介导的抗病毒免疫反应，还能抑制病毒的聚合酶合成核酸。因此，SB有望能作为单独疗法或联合疗法，治疗慢性乙肝。
GW大麻二酚III期临床成功。英国制药公司GWPharmaceuticals宣布其大麻二酚（CBD）液体制剂Epidiolex治疗Dravet综合症罕见癫痫的III期临床研究结果。结果显示，与安慰剂相比，CBD组患者每月发病次数从12.4次降到5.9次，而安慰剂组从每月14.9次降到14.1次。另有5%的患者使用CBD后癫痫消失，而安慰剂组没有彻底控制的病例。该药还有另一个叫做Lennox-Gastaut症（LGS）的罕见癫痫III期临床试验即将结束。GW宣布将根据这些结果申请这两个适应症在美国的上市。
青光眼在研新药关键III期临床成功。AeriePharmaceuticals宣布其使用固定剂量组合的产品候选物Roclatan治疗青光眼的III期临床试验达到了其主要功效终点。结果显示，该固定剂量组合中每种成分表现出了统计学优势，包括0.02%浓度的Aerie产品候选物Rhopressa（netarsudil眼溶液）和市场上领先的前列腺素类似物（PGA）latanoprost。
基因治疗领域
1、Abeona基因疗法用于治疗DEB获FDA孤儿药地位。美国生物公司AbeonaTherapeutics宣布其基因疗法制品EB-获FDA授予孤儿药地位，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）（包括隐性营养不良性大疱性表皮松解症-RDEB）。DEB是一种罕见的遗传皮肤疾病，患者皮肤脆弱，稍微摩擦就破皮，形成水疱或血疱。EB-是一种自体同源、通过将COL7A1基因导入自体同源角质细胞的体外（ex-vivo）基因疗法。
融资：
1、Harpoon完成万美元B轮融资。美国生物技术公司HarpoonTherapeutics宣布完成万美元的B轮融资，由ArixBioscience和NewLeafVenturePartners共同领投。此次融资将用于推进其新颖的专有三特异性T细胞活化构建体（TriTAC）免疫肿瘤平台，包括将部分主要项目推进到临床试验阶段，并通过自主发现和合作扩大产品在研管线。此外，该公司也正在致力开发其他的治疗平台，包括靶向肿瘤微环境中激活的蛋白酶治疗平台。
2、OrphoMed完成A轮融资万美元。美国OrphoMed宣布完成万美元的A轮融资，由NewEnterpriseAssociates（NEA）领投。OrphoMed是一家开发同类首个（first-in-class）二聚体疗法（dimertherapies）的临床阶段生物制药公司。此次融资将用于推进其先导候选产品新药ORP-的临床开发，用于治疗腹泻型肠易激综合症（IBS-D）。
3、北海康成完成万美元B轮融资。北海康成宣布完成总规模为万美元的B轮融资，由龙磐基金领投。该笔融资将主要用于公司核心在研创新药CAN和CAN在中国大陆的临床试验。CAN是一个针对脑胶质母细胞瘤的融合蛋白创新药，目前正在台湾开展I/II临床试验，预计年初启动在中国大陆的II期临床试验。CAN是一个单抗免疫肿瘤药，首选适应症是亚洲地域特别是中国高发的食管鳞癌。
4.Iterum完成万美元B轮融资。爱尔兰生物制药公司IterumTherapeutics公司宣布完成万美元（约4.5亿人民币）的B轮融资，此轮融资由新投资者ArixBioscienceplc领投。Iterum正在开发一种新型的口服和静脉注射抗生素sulopenem，用于治疗革兰氏阴性多重耐药性感染。该药的III期关键性临床试验预计将在年上半年开始，公司预计将于年年底向美国FDA提交其新药申请（NDA）。
5.Intrinsic获万美元投资。美国医疗器械公司IntrinsicTherapeutics宣布获得万美元融资，此轮融资由NewEnterpriseAssociates和DelosCapital联合领投。Intrinsic致力于研发针对腰椎间盘突出症治疗的医疗设备，其BarricaidAnularClosure产品可以帮助经历了腰椎间盘摘除术的患者更好地进行术后恢复，防止他们出现反复性腰椎间盘疝。该产品目前已经在欧洲、澳大利亚、墨西哥、南美洲和中东等地进行销售
6.安斯泰来完成8亿欧元收购Ogeda。安斯泰来（Astellas）宣布以8亿欧元完成对比利时生物技术公司Ogeda的收购。此次收购，使安斯泰来获得了一款处于后期临床开发的药物fezolinetant，该药是一种选择性NK3受体拮抗剂，目前正开发作为一种非激素疗法，用于更年期相关血管舒缩症（MR-VMS）的治疗。在II期临床中，fezolinetant针对该病最常见的症状——中重度潮热（hotflush）表现出了积极的疗效。
数据来源：药研发。
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