国外药讯美国FDA批准首例用于治疗嗜
年12月12日，美国食品和药物管理局扩大批准使用Nucala（mepolizumab）治疗成年嗜酸性肉芽肿病伴多血管炎（EGPA），一种罕见的自身免疫性疾病，引起血管炎，血管壁炎症的身体。这个新的适应症提供了第一个FDA批准的治疗专门治疗EGPA。
根据美国国立卫生研究院的统计，EGPA（以前称为Churg-Strauss综合征）是一种以哮喘，高水平嗜酸性粒细胞（一种有助于抵抗感染的白血细胞）和中，大小的血管。发炎的血管可以影响各种器官系统，包括肺，胃肠道，皮肤，心脏和神经系统。据估计，每万人每年约有0.11至2.66个新病例，每万成年人总体患病率为10.7至1。
美国食品和药物管理局（FDA）的肺，过敏和风湿病产品部主任BadrulChowdhury医学博士说：“在今天行动之前，患有这种具有挑战性的罕见疾病的患者没有FDA批准的治疗方案。药物评估和研究中心。“扩大的Nucala的适应症满足了EGPA患者的一个关键，未满足的需求。值得注意的是，在临床试验中服用Nucala的患者的症状有明显改善。”
美国食品及药物管理局授予此申请优先审查和孤儿药品名。孤儿药物的名称提供了激励措施，以协助和鼓励稀有疾病药物的开发。
Nucala之前在年被批准用于治疗12岁以上的患者，尽管接受了他们目前的哮喘药物，但患有特定的哮喘亚组（哮喘伴嗜酸性表型）。Nucala是由重组DNA技术在中国仓鼠卵巢细胞中产生的白细胞介素-5拮抗剂单克隆抗体（IgG1κ）。
Nucala每四周一次由医疗专业人员通过皮下注射进入上臂，大腿或腹部。
Nucala的安全性和有效性基于来自52周治疗临床试验的数据，该试验比较Nucala和安慰剂。患者接受00毫克（mg）的Nucala或安慰剂皮下注射，每四周一次，同时继续稳定的每日口服皮质类固醇（OCS）治疗。从第四周开始，OCS在治疗期间逐渐减少。试验中的主要疗效评估测量Nucala治疗对疾病缓解（即无症状）的影响，同时OCS剂量小于或等于mg泼尼松。与安慰剂相比，接受00mgNucala的患者获得缓解的积累时间显着更长。与安慰剂相比，接受00mgNucala的患者比例显着高于6周和8周。此外，接受00mgNucala的患者在接受安慰剂的患者中，在头2周内达到缓解的患者数量明显增加，并且在52周的研究治疗期内仍然保持缓解。
临床试验中与Nucala相关的最常见不良反应包括头痛，注射部位反应，背痛和疲劳。
不应给予对mepolizumab或其成分之一有过敏史的患者Nucala。它不应该用来治疗急性支气管痉挛或哮喘状态。过敏反应，包括过敏反应，血管性水肿，支气管痉挛，低血压，荨麻疹，皮疹已经发生。如果发生超敏反应，患者应该停止治疗。开始用Nucala治疗后，患者不应该中断全身或吸入糖皮质激素。相反，患者应酌情逐渐减少皮质类固醇。
卫生保健提供者应该在治疗之前用Nucala治疗预先存在的蠕虫感染，因为不知道Nucala是否会影响患者对寄生虫感染的反应。另外，接受Nucala的患者出现了带状疱疹感染。如果医疗上合适，医疗保健提供者应考虑接种疫苗。
FDA批准了Nucala公司对葛兰素史克公司的批准。
翻译：郑云莉
原文：
FDAapprovesfirstdrugforEosinophilicGranulomatosiswithPolyangiitis,ararediseaseformerlyknownastheChurg-StraussSyndromeDec.12,,theU.S.FoodandDrugAdministrationexpandedtheapproveduseofNucala(mepolizumab)totreatadultpatientswitheosinophilicgranulomatosiswithpolyangiitis(EGPA),arareautoimmunediseasethatcausesvasculitis,aninflammationinthewallofbloodvesselsofthebody.ThisnewindicationprovidesthefirstFDA-approvedtherapyspecificallytotreatEGPA.
AccordingtotheNationalInstitutesofHealth,EGPA(formerlyknownasChurg-Strausssyndrome)isaconditioncharacterizedbyasthma,highlevelsofeosinophils(atypeofwhitebloodcellthathelpsfightinfection),andinflammationofsmall-tomedium-sizedbloodvessels.Theinflamedvesselscanaffectvariousorgansystemsincludingthelungs,gastrointestinaltract,skin,heartandnervoussystem.Itisestimatedthatapproximately0.11to2.66newcasesper1millionpeoplearediagnosedeachyear,withanoverallprevalenceof10.7to1per1,,adults.
“Priortotoday’saction,patientswiththischallenging,rarediseasedidnothaveanFDA-approvedtreatmentoption,”saidBadrulChowdhury,M.D.,Ph.D.,directoroftheDivisionofPulmonary,Allergy,andRheumatologyProductsintheFDA’sCenterforDrugEvaluationandResearch.“TheexpandedindicationofNucalameetsacritical,unmetneedforEGPApatients.It’snotablethatpatientstakingNucalainclinicaltrialsreportedasignificantimprovementintheirsymptoms.”
TheFDAgrantedthisapplicationPriorityReviewandOrphanDrugdesignations.OrphanDrugdesignationprovidesincentivestoassistandencouragethedevelopmentofdrugsforrarediseases.
Nucalawaspreviouslyapprovedintotreatpatientsage12yearsandolderwithaspecificsubgroupofasthma(severeasthmawithaneosinophilicphenotype)despitereceivingtheircurrentasthmamedicines.Nucalaisaninterleukin-5antagonistmonoclonalantibody(IgG1kappa)producedbyre儿童白癜风能治得好吗昆明治疗儿童白癜风
