癌症新药丨Actelion罕见病药物L
瑞士生物制药公司Actelion近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准该公司抗癌药Ledaga用于蕈样肉芽肿型皮肤T细胞淋巴瘤（MF-CTCL）的治疗，这是一种罕见的、潜在危及生命的免疫系统癌症，是最常见类型的皮肤T细胞淋巴瘤，其病程具有不可预测性。在大约34%的患者中可观察到病情进展，在晚期阶段时，MF-CTCL细胞能转移至其他机体组织，包括肝、脾、肺。
MF-CTLC通常出现在50岁以上患者，男性多见。该病最初表现为干性皮肤和红色丘疹，伴有或不伴有皮肤瘙痒。正因如此，MF-CTLC常被误认为是湿疹或牛皮癣，导致诊断延迟。MF-CTLC会在皮肤上形成鳞片状斑块，覆盖皮肤或大或小的区域，也可能发展成大的肿块或肿瘤结节，也可能累及淋巴结。
目前的研究表明，确诊为早期阶段的MF-CTLC患者具有一个正常的预期寿命；然而，该病确诊的平均时间为2年至7年。在临床上，MF-CTLC的关键治疗目标是防止疾病进展。
Ledaga（氮芥凝胶，微克/克）是一种烷化剂药物，这是一种外用的无色凝胶，每日涂抹一次。Ledaga的获批，是基于关键性研究的数据，这是迄今为止在早期阶段MF-CTCL群体中开展的最大规模的随机对照研究，入组了例患者。数据显示，接受Ledaga治疗至少6个月的患者中，有77%的患者在病变严重程度指数综合评估（CAILS）得分方面实现了临床缓解，对照组实现临床缓解的患者比例为59%；该研究中，临床缓解定义为CAILS得分从基线改善至少50%。此外，Ledaga治疗组有19%的患者病情实现完全缓解，平均CAILS得分在治疗4周后即表现出降低，而对照组比例为15%。
安全性方面，Ledaga治疗相关的最常见不良反应均与皮肤有关，包括：皮炎（54.7%）、瘙痒症（20.3%）、皮肤感染（11.7%）、皮肤溃疡和水泡（6.3%）、皮肤色素沉着（5.5%）。
Actelion是欧洲最大的生物制药公司，该公司已上市多款肺动脉高压药物，包括Tracleer、Opsumit和Uptravi。今年1月底，Actelion被美国医药巨头强生（JNJ）以亿美元收购，该笔交易预计将在今年第二季度完成。
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