肿瘤慢性肉芽肿的基因干细胞疗法
吴佩珊，洛杉矶报道
洛杉矶加大（UCLA）医学院日前被加州再生医学研究部（CaliforniaInstituteforRegenerativeMedicine）授予万元经费，用于一项为期两至三年的慢性肉芽肿疾病（ChronicGranulomatousDisease，CGD）的第一期和第二期临床试验。
慢性肉芽肿是一项通常与X染色体有关的、免疫系统缺陷导致的疾病。这项临床试验由干细胞研究专家，儿科医师DonaldKohn领导，采用干细胞基因治疗的方法纠正基因紊乱缺陷。他表示，这项全新的方法可探测针对这种毁灭性疾病的潜在性治疗方法，「如果成功的话，未来还有可能运用到别的疾病中」。
在这项临床试验中，共有医院的病人参与，他们将接受干细胞基因疗法。洛杉矶加大Mattel医院和波士顿儿童癌症血液中心将分别提供三位病人，而位于马里兰州，美国卫生研究院下属的过敏与感染研究所（NationalInstituteofAllergyandInfectiousDiseases，NIAID）将提供四位病人。
这项试验与法国一家非营利的生物治疗研究发展机构Genethon合作，由他们透过病毒传送系统（virusdeliverysystem），将基因治疗传送到病人血液中的干细胞组织内。
慢性肉芽肿疾病会阻碍白血球有效杀死病慢性肉芽肿干细胞基因疗法UCLA医学院展开临床试验或能纠正基因紊乱缺陷治疗先天疾病研究毒、真菌、微生物组织等外来侵入者的功能，这种病是遗传性血液疾病，在美国每20万人中就有一人患有此疾病。现有研究发现，至少有五种基因突变（genemutations）都与这个疾病有关.不过，最常见的是与X染色体有关的病变，大约65%的慢性肉芽肿都是X染色体病变，也就是说此病只会发生在男性身上。
患有此疾病的人一般在五岁之前就会发现，此后会有严重永久的、且无法治愈的身体组织感染，甚至最终导致肉芽肿的形成。如果不及时治疗，儿童可能活不过十岁就会面临死亡。
洛杉矶加大华裔女医师Caroline郭表示，「我们计划从最普遍的，即X染色体导致的慢性肉芽肿开始着手研究」，希望这种方法可以为病人提供可持续的治疗，如果真有疗效，同样的思路可以延展到其它不同病因引发的慢性肉芽肿疾病中。
即将在试验中运用的干细胞基因疗法将使用病人自身血液中形成的干细胞。血液中形成的干细胞可以转变为任何血液细胞，包括白血球。病人血液中的干细胞将会被移除出来，经过改造，它们可以纠正X染色体导致的慢性肉芽肿疾病病人身体中的基因缺陷。
透过病毒传送系统，改造过的血液干细胞将会被传送回病人体内，从而避免身体排斥现象，因为所有干细胞都来自病人自身。如果这个方法有效，病人血液中形成的干细胞将会产生没有X染色体基因缺陷的白血球，意味着病人的免疫系统能靠自身力量对抗外来感染。
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